OSAGEN

OSAGEN es un proyecto financiado por la Diputación Foral de Gipuzkoa que tiene por objetivo el desarrollo de nuevos vectores no virales para siRNA (“small interfering RNA” o ARN pequeño de interferencia) con aplicación en la terapia de cáncer de pulmón no microcícito.

Una de las anomalías que contribuye a la transformación de células sanas en células tumorales, es la expresión aberrante de ciertos genes. En este sentido, el gen que codifica para la glicoproteína CD47 se ha identificado como diana terapéutica en cáncer de pulmón avanzado no metastásico (estadio II-III). A través de la terapia génica con siRNAs, es posible modular la expresión de los genes afectados, devolviéndolos a niveles normales. En el proyecto OSAGEN, trabajamos para desarrollar nuevos vectores de naturaleza sintética que sirvan para liberar siRNA contra CD47 en células tumorales.

Sirviéndonos de la experiencia previa de CIDETEC Nanomedicine en la síntesis de materiales que encapsulan ácidos nucleicos, dentro de este proyecto buscamos: i) Identificar los parámetros críticos de las interacciones entre el siRNA y los vehículos no virales para diseñar un sistema eficaz y no citotóxico para las células sanas; ii) Maximizar la eficacia de transfección in vitro para bloquear los niveles de expresión de CD47 y iii) Identificar aspectos críticos asociados a la escalabilidad y traslación a entornos GMP. Como resultado, esperamos establecer nuevos protocolos para el sistema de producción de estos vectores, para su caracterización y control de la calidad y para la transfección de células con los mismos. Además de su impacto abriendo nuevas posibilidades terapéuticas para pacientes con este tipo de cáncer, los resultados generados se aplicarán en el desarrollo de nuevas terapias génicas dentro de CIDETEC Nanomedicine.